اخبار الاعاقة

اكتشاف علمي هام يُمكنه علاج شكل من أشكال العمى الوراثي في كلتا العينين

اكتشاف علمي هام يُمكنه علاج شكل من أشكال العمى الوراثي في كلتا العينين
2020-12-11

كشف باحثون مؤخراً أنه يمكن علاج شكل من أشكال العمى الذي يصيب كلتا العينين، عن طريق حقن حمض نووي معدل في إحدى العينين.وجرى علاج ما مجموعه 37 شخصا يعانون من اعتلال "Leber" العصبي البصري الوراثي (LHON)، بنجاح من خلال العلاج التجريبي.ويُعرف باسم ناقل العلاج الجيني الفيروسي ويحتوي على حمض نووي يسمى رسميا rAAV2/2-ND4""، وهو مصمم لإصلاح المشكلة الجينية التي تسبب فقدان البصر.ويعد ""LHON مرضا وراثيا يصيب زهاء واحد من كل 40000 شخص، عادة في العشرينات والثلاثينيات من العمر، ويسبب العمى، والعلاجات الحالية للمرض محدودة وأقل من 20% من الناس يتعافون، وحتى ذلك الحين لا يستطيع معظمهم قراءة الحرف الأكبر في اختبار العين.وكشفت الأبحاث المنشورة في مجلة "Science Translational Medicine"، أن 78٪ من المرضى المعالجين عانوا من تحسن كبير في كلتا العينين.ويُعتقد أن الحمض النووي الموجود في العلاج يمكن أن ينتقل من عين إلى أخرى، ما يؤدي إلى تحسين حقنة واحدة لإصلاح كلتا العينين.بدوره قال المعد المشارك الدكتور "خوسيه آلان سهل"، من جامعة "بيتسبرغ" في الولايات المتحدة: "بصفتي أعالج هؤلاء المرضى الصغار، أشعر بالإحباط الشديد بسبب نقص العلاجات الفعالة، يفقد هؤلاء المرضى الرؤية بسرعة في غضون بضعة أسابيع إلى شهرين، وتوفر دراستنا أملا كبيرا في علاج هذا المرض المسبب للعمى لدى الشباب".ويحل الحمض النووي الموجود في العلاج مكان الطفرة الموجودة لدى الأشخاص المصابين بـ "LOHR"، ويزيل هذا الاستبدال الجيني الطفرات، المسماة m.11778G>A، ويستبدلها بنسخة صحية.ويدمر "m.11778G>A" الخلايا العقدية في شبكية العين، والتي تعد جزءا لا يتجزأ من كيفية رؤية الشخص، ما يؤدي إلى تنكس العصب البصري وسرعة تدهور الرؤية في كلتا العينين.من جانبه قال الدكتور "يو واي مان": "من خلال استبدال جين MT-ND4"" المعيب، فإن هذا العلاج ينقذ خلايا العقدة الشبكية من الآثار المدمرة لـ ""m.11778G> A، ما يحافظ على الوظيفة ويحسن التشخيص البصري للمريض، ويمكن أن تكون النتائج مغيرة للحياة".وقام الباحثون بحقن الحمض النووي المعدل في 37 مريضا عانوا من فقدان البصر لمدة تتراوح بين ستة و12 شهرا، وتستهدف هذه التقنية، المسماة "استهداف الميتوكوندريا"، التجويف الزجاجي في مؤخرة العين.وتلقت إحدى العينين طعم "DN"، بينما تم حقن الأخرى بعلاج وهمي، واستخدم الباحثون لوحة رؤية قياسية لاختبار العين لتحديد أي تحسينات.ويشار أنها تحسن البصر في العين المعالجة بمقدار 15 حرفا وفي العين الأخرى بمتوسط ​​13 حرفا.وبعد نجاح التجارب السريرية على البشر، سعى الباحثون إلى فهم المزيد حول كيفية منح العلاج الحماية لكلتا العينين. لذلك قاموا بتكرار التجربة على قرود "cynomolgus macaques"، لفهم كيف أدى علاج عين واحدة إلى تحسين البصر في الأخرى.